A Food and Drug Administration (FDA) aprova cerca de dois terços dos novos medicamentos contra o câncer com base em ensaios clínicos que usam desfechos substitutos, como valores laboratoriais ou resultados radiográficos, ao invés de desfechos de sobrevida. É o que afirma artigo de opinião de Gyawali et al. publicado na New England Journal of Medicine (NEJM), que discute o programa de aprovação acelerada da FDA para medicamentos contra o câncer.
Nesta análise, os autores destacam que, apesar de mudanças recentes já instituídas pela agência norte-americana, persiste a necessidade de reformas no programa de aprovação acelerada do FDA para garantir que essa via regulatória proporcione efetivamente o maior benefício possível aos pacientes.
Para Gyawali e colegas, dificuldades importantes têm sido frequentes nos últimos anos. “Estudos desta via documentaram questões como medidas substitutas de validade questionável usadas para decisões de aprovação, longas esperas pela conclusão de ensaios confirmatórios, uso de medidas substitutas não validadas em vez de desfechos clínicos em ensaios confirmatórios, atrasos na ação da FDA quando os ensaios confirmatórios não mostram evidências de benefícios clínicos, efeitos de tratamento que são estatisticamente significativos, mas não clinicamente significativos, e preços excepcionalmente altos para medicamentos aprovados no âmbito do programa”, destacam.
A agência norte-americana exige que os benefícios clínicos dos medicamentos com aprovação acelerada sejam confirmados em ensaios subsequentes. No entanto, Gyawali et al. lembram que desde 2020 o FDA vem convocando empresas para retirar pelo menos 20 indicações para as quais não foi demonstrado benefício clínico.
A publicação do NEJM ecoa um alerta sobre a necessidade urgente de promover o equilíbrio adequado entre o apoio ao acesso precoce a medicamentos contra o câncer potencialmente eficazes e a garantia de que os pacientes não sejam desnecessariamente expostos a medicamentos sem benefícios confirmados, mas que muitas vezes acarretam riscos substanciais.
Referência: N Engl J Med 2023; 389:968-971. DOI: 10.1056/NEJMp2306872
