A agência norte-americana Food and Drug Administration (FDA) aprovou o tratamento com nirogacestat (Ogsiveo®) para adultos com tumores desmoides progressivos que requerem tratamento sistêmico. A decisão foi anunciada 27 de novembro e marca o primeiro tratamento aprovado para tumores desmoides.
A aprovação foi baseada nos resultados do ensaio clínico DeFi de fase 3, um ensaio global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que envolveu 142 pacientes com tumores desmóides com doença progressiva, não elegíveis para cirurgia. Foram inscritos pacientes com tumores desmóides que progrediram dentro de 12 meses após a triagem. Os participantes foram randomizados (1:1) para receber 150 mg de nirogacestat ou placebo por via oral, duas vezes ao dia, até progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
A sobrevida livre de progressão (SLP) foi o endpoint primário de eficácia, avaliada por revisão central independente e cega ou progressão clínica determinada pelo investigador. A mediana de SLP não foi alcançada no grupo de nirogacestat e foi de 15,1 meses no grupo do placebo.
A taxa de resposta objetiva no grupo de nirogacestat foi de 41% em comparação com 8% no grupo placebo. Análise exploratória baseada apenas na progressão radiográfica mostrou uma razão de risco de 0,31.
“No ensaio DeFi de fase 3, nirogacestat demonstrou eficácia clínica significativa e melhorou substancialmente a dor, a carga de sintomas, o desempenho físico, funcional e a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com tumor desmóide”, destacou o principal investigador do ensaio, Mrinal M. Gounder, médico do Memorial Sloan Kettering Cancer Center em Nova York.
O estudo DeFi está registrado na plataforma CliinicalTrials.gov: NCT03785964.
