A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou dia 14 de janeiro o uso de venetoclax na Leucemia Mieloide Aguda (LMA), em pacientes inelegíveis para quimioterapia. A decisão da Anvisa considera o uso de venetoclax associado a um agente hipometilante ou em combinação com citarabina em baixas doses.
Venetoclax é um inibidor seletivo de BCL-2, proteína que impede a apoptose e está presente em células de LMA. Os benefícios nessa população foram demonstrados em dois ensaios clínicos de fase 1b/2: o estudo M14-358, que avaliou venetoclax em combinação com agentes hipometilantes (azacitidina [n:84] ou decitabina [n=31]), e o estudo M14-358, que avaliou o novo agente em combinação com baixa dose de citarabina (n=82).
No ensaio M14-358, venetoclax em combinação com azacitidina ou decitabina resultou na remissão completa de 40,5% dos pacientes tratados e na remissão completa com recuperação incompleta do sangue em 23,8%. Os efeitos adversos mais comuns (≥5%) foram neutropenia febril e pneumonia. Para aqueles tratados com venetoclax em combinação com decitabina, os efeitos adversos mais comuns (≥5%) foram neutropenia febril, pneumonia, bacteremia e sepsis.
No estudo clínico M14-387, os dados de eficácia e segurança também mostraram benefícios de venetoclax em combinação com baixa dose de citarabina, com taxa de remissão completa/remissão incompleta de 25,6% e 20,7%, respectivamente. Os efeitos adversos mais comuns (≥5%) foram neutropenia febril, pneumonia e sepsis.
A LMA é o tipo mais frequente de leucemia em adultos.
