A agência norte-americana FDA aprovou no dia 9 de janeiro o uso de avapritinibe (Ayvakit®) para o tratamento de adultos com tumor do estroma gastrointestinal (GIST, da sigla em inglês), em pacientes com doença irressecável ou metastática com mutação no exon 18 do PDGFRA.
Esta aprovação também considera pacientes de GIST com mutação PDGFRA D842V, que é a mutação mais comum no exon 18. A decisão da FDA é baseada nos resultados do ensaio clínico NAVIGATOR (NCT02508532), que avaliou a taxa de resposta de avapritinibe em 43 pacientes de GIST com alteração no gene PDGFRA. A taxa de resposta geral foi de 84%, incluindo 7% de resposta completa e 77% de resposta parcial. Para o subgrupo de pacientes com mutação específica no PDGFRA D842V, a taxa de resposta completa foi de 8% e a taxa de resposta parcial foi de 82%.
O GIST é um sarcoma raro do trato gastrointestinal e aproximadamente 6% dos pacientes com GIST recém-diagnosticados têm mutações no exon 18 de PDGFRA. A mutação mais comum no PDGFRA exon 18 é a mutação D842V, que é resistente a todas as outras terapias aprovadas, incluindo imatinibe.
"Esta aprovação apresenta um novo padrão de atendimento a pacientes de GIST com mutação no exon 18 do PDGFRA, uma população que até hoje tinha opções muito limitadas de tratamento”, disse Michael Heinrich, professor de medicina da Oregon Health Science University, investigador do ensaio NAVIGATOR. “Com a crescente compreensão da base molecular do GIST, esse marco inaugura uma nova era da medicina de precisão no tratamento dessa doença”, avalia Heintich, reforçando a importância do teste mutacional em todos os pacientes com GIST antes de iniciar a terapia com inibidores da quinase, conforme recomendado pelas diretrizes clínicas.
Referência: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212608
