Estudo que analisou o valor terapêutico das indicações novas e suplementares de medicamentos aprovados nos Estados Unidos e na Europa mostrou que menos da metade das primeiras indicações aprovadas nos EUA e na Europa foram classificadas como de alto valor terapêutico, percentual ainda menor para indicações suplementares.
Neste estudo de coorte retrospectivo, Vokinger e colegas consideraram indicações novas e suplementares concedidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela European Medicines Agency (EMA) entre 2011 e 2020. Os pesquisadores analisaram a proporção de aprovações com alto valor terapêutico usando classificações de autoridades de saúde independentes francesas e alemãs.
A análise incluiu 124 primeiras indicações e 335 indicações suplementares aprovadas pela FDA e 88 primeiras indicações e 215 indicações suplementares aprovadas pela EMA entre 2011 e 2020, majoritariamente medicamentos para câncer. Classificações terapêuticas estavam disponíveis para 107 (86%) primeiras indicações e 179 (53%) indicações suplementares nos EUA e para 87 (99%) primeiras indicações e 184 (86%) indicações suplementares na Europa.
Entre as indicações aprovadas pela FDA com classificações disponíveis, 41% (44/107) foram consideradas de alto valor terapêutico para as primeiras indicações em comparação com 34% (61/179) para indicações suplementares. Na Europa, 47% (41/87) das primeiras indicações e 36% (67/184) das indicações suplementares tiveram classificações de alto valor terapêutico.
“Descobrimos que as indicações suplementares tinham probabilidade ainda menor de classificações de alto valor nos EUA e na Europa”, explicam os autores. Entre as aprovações da FDA, quando a amostra foi restrita às três primeiras indicações aprovadas, o registro para a segunda indicação teve 36% menos probabilidade de ter uma classificação de alto valor (relação relativa 0,64, intervalo de confiança de 95% 0,43 a 0,96) e as aprovações da terceira indicação tiveram probabilidade 45% menor (0,55, 0,29 a 1,01) em comparação com a primeira indicação. Achados semelhantes foram observados para a Europa.
“Na última década, os reguladores aprovaram um número crescente de indicações suplementares de medicamentos, com mais da metade indicada para o tratamento do câncer. Menos da metade das primeiras indicações aprovadas nos EUA e na Europa foram classificadas como de alto valor terapêutico, e a proporção de indicações suplementares classificadas como de alto valor terapêutico foi substancialmente menor do que para as primeiras indicações. Quando as indicações iniciais ou suplementares não oferecem valor terapêutico agregado em relação a outros tratamentos disponíveis, essa informação deve ser claramente comunicada aos pacientes e médicos e refletida no preço dos medicamentos”, concluem os autores.
Em editorial, a BMJ destaca que, apesar de preocupantes, esses achados não estão em desacordo com a legislação atual para aprovações de medicamentos. “Nem os reguladores dos EUA nem da Europa exigem prova de valor agregado para a aprovação de um novo medicamento, apenas uma relação risco-benefício positiva”, apontam. “ O estudo de Vokinger e colegas mostra mais uma vez que uma avaliação detalhada dos resultados reais da legislação farmacêutica é necessária para entender as consequências das políticas atuais e desenvolver ajustes baseados em evidências direcionados para metas de saúde pública“.
Referência: Vokinger K N, Glaus C E G, Kesselheim A S, Serra-Burriel M, Ross J S, Hwang T J et al. Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study BMJ 2023; 382 :e074166 doi:10.1136/bmj-2022-074166
