A Food and Drug Administration1 dos EUA aprovou afamitresgene autoleucel (afami-cel, Tecelra®), uma terapia genética indicada para o tratamento de adultos com sarcoma sinovial metastático ou irressecável que receberam quimioterapia anterior, são antígenos HLA A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P ou -A*02:06P positivos e cujo tumor expressa o antígeno MAGE-A4, conforme determinado pelos dispositivos de diagnóstico complementares autorizados pela FDA. Esta é a primeira terapia celular projetada para um tumor sólido aprovada nos EUA, e a primeira nova opção terapêutica para sarcoma sinovial em mais de uma década.
A indicação de afami-cel sob aprovação acelerada é baseada na taxa de resposta global (ORR) e duração da resposta no estudo SPEARHEAD-1 (Coorte 1), que incluiu 44 pacientes. Os resultados foram relatados no início deste ano no periódico The Lancet2 e mostram ORR de 43%, com taxa de resposta completa de 4,5%. A duração mediana da resposta foi de 6 meses (IC de 95%: 4,6, não atingido). Entre os pacientes que responderam ao tratamento, 39% tiveram duração de resposta de 12 meses ou mais. A aprovação contínua para esta indicação pode depender do benefício clínico em ensaio confirmatório.
Esta é a primeira terapia celular projetada para um câncer de tumor sólido aprovada nos EUA, e a primeira nova opção de terapia em mais de uma década para sarcoma sinovial, um câncer raro de tecido mole que afeta mais comumente adultos jovens.
O sarcoma sinovial é um câncer raro de tecido mole que a cada ano afeta cerca de 1.000 pessoas nos EUA e ocorre mais frequentemente em homens adultos na faixa dos 30 anos ou menos. O tratamento normalmente envolve cirurgia e pode incluir radioterapia e/ou quimioterapia em cenários de recidiva ou disseminação metastática.
"Cânceres potencialmente fatais, como o sarcoma sinovial, continuam a ter um impacto devastador sobre os pacientes, especialmente em indivíduos para os quais os tratamentos padrão têm eficácia limitada ", disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA. "A aprovação desta tecnologia de imunoterapia de última geração fornece nova opção para uma população de pacientes com claras necessidades não atendidas e demonstra a dedicação da FDA com o avanço de tratamentos para o câncer".
Tecelra também é a primeira terapia genética de receptor de células T (TCR) aprovada pela FDA. O produto é uma imunoterapia de células T autóloga composta pelas próprias células T do paciente. As células T são modificadas para expressar um TCR que tem como alvo o MAGE-A4, um antígeno expresso por células cancerígenas no sarcoma sinovial. O produto é administrado como uma única dose intravenosa.
Referências:
- FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Metastatic Synovial Sarcoma https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
- D'Angelo SP, Araujo DM, Abdul Razak AR, Agulnik M, Attia S, Blay JY, Carrasco Garcia I, Charlson JA, Choy E, Demetri GD, Druta M, Forcade E, Ganjoo KN, Glod J, Keedy VL, Le Cesne A, Liebner DA, Moreno V, Pollack SM, Schuetze SM, Schwartz GK, Strauss SJ, Tap WD, Thistlethwaite F, Valverde Morales CM, Wagner MJ, Wilky BA, McAlpine C, Hudson L, Navenot JM, Wang T, Bai J, Rafail S, Wang R, Sun A, Fernandes L, Van Winkle E, Elefant E, Lunt C, Norry E, Williams D, Biswas S, Van Tine BA. Afamitresgene autoleucel for advanced synovial sarcoma and myxoid round cell liposarcoma (SPEARHEAD-1): an international, open-label, phase 2 trial. 2024 Apr 13;403(10435):1460-1471. doi: 10.1016/S0140-6736(24)00319-2. Epub 2024 Mar 27. PMID: 38554725.
