A US Food and Drug Administration (FDA) divulgou um documento de orientação para incentivar a indústria farmacêutica a inscrever pacientes do sexo masculino em estudos clínicos de câncer de mama.
Os homens respondem por menos de 1% dos casos de câncer de mama, são mais propensos a serem diagnosticados em um estágio posterior da doença e a ter envolvimento linfonodal em comparação com as mulheres com a doença. A American Cancer Society estima que cerca de 268.600 mulheres serão diagnosticadas com câncer de mama em 2019, em comparação com apenas 2.670 homens.
Como o câncer de mama em homens é raro, eles normalmente não são incluídos em estudos clínicos para o tratamento da doença. Essa exclusão resultou em opções limitadas de tratamento. Atualmente, as estratégias de tratamento para homens com câncer de mama não são baseadas em dados de ensaios clínicos randomizados prospectivos. Em vez disso, o manejo clínico do câncer de mama masculino é geralmente baseado na experiência clínica com câncer de mama em mulheres e dados de estudos conduzidos em mulheres.
“Embora alguns tratamentos de câncer de mama serem aprovados para indicações independente de gênero, muitas terapias só são aprovadas para mulheres e dados adicionais podem ser necessários para apoiar indicações para homens”, destaca o documento.
A declaração do FDA recomenda que os patrocinadores inscrevam homens e mulheres em testes clínicos de câncer de mama, e sugere que a extrapolação ou geração de dados adicionais sejam aplicadas para apoiar o uso de drogas e produtos biológicos para câncer de mama em pacientes do sexo masculino quando faltam dados de estudos clínicos.
Nos casos em que pacientes masculinos não tiverem sido incluídos em ensaios clínicos, ou quando os dados em pacientes do sexo masculino são limitados, a FDA diz que os patrocinadores podem extrapolar os resultados de pacientes do sexo feminino “onde nenhuma diferença em eficácia ou segurança seja esperada entre homens e muheres com base no mecanismo de ação de um medicamento”.
O uso de extrapolação deve ser apoiado por dados de estágios anteriores de desenvolvimento (por exemplo, testes não-clínicos), literatura ou ambos. Outros dados podem ser necessários para apoiar a extrapolação dos resultados para apoiar uma indicação aprovada pelo FDA para pacientes do sexo masculino com câncer de mama, onde há uma preocupação com a eficácia ou segurança diferencial entre homens e mulheres. No câncer de mama, isso pode ser relevante quando um medicamento resulta ou depende da manipulação do eixo hormonal, como ocorre com a terapia endócrina.
Os dados adicionais para apoiar a eficácia e a segurança de pacientes do sexo masculino com câncer de mama podem ser gerados através de uma variedade de desenhos de estudos usando diferentes fontes de dados, incluindo estudos de braço único e dados do mundo real.
A FDA ainda incentiva que os planos de desenvolvimento clínico para terapias de câncer de mama sejam discutidos com a agência desde o início e que os critérios de elegibilidade para estudos clínicos permitam a inclusão de homens e mulheres. “As baixas taxas de recrutamento de pacientes do sexo masculino não são consideradas justificativa científica para excluir pacientes homens de estudos clínicos de câncer de mama”, observa o documento.
O documento preliminar de orientação está disponível para comentários e sugestões no prazo de 60 dias a partir da publicação.
Referência: Male Breast Cancer: Developing Drugs for Treatment - Guidance for Industry
