Estudo de fase II que avaliou a monoterapia com tirabrutinib na dose diária de 480 mg para pacientes com macroglobulinemia de Waldenström sem tratamento prévio e com doença recorrente ou refratária (estudo ONO-4059-05) demonstrou eficácia promissora e perfil de segurança tolerável. Agora, dados de uma análise não planejada foram reportados na Cancer Science, em artigo de Sekigushi e colegas, com achados que corroboram o benefício de tirabrutinib nessa população de pacientes.
Nesta análise, o acompanhamento mediano foi de 24,8 meses. Dos 27 pacientes inscritos, 22 continuaram a receber o medicamento do estudo. A maior resposta avaliada por um comitê de revisão independente foi observada em 25 pacientes (93%), incluindo 1 paciente com resposta completa e 5 pacientes com resposta parcial.
As taxas de sobrevida livre de progressão e sobrevida global em 24 meses foram de 92,6% e 100%, respectivamente. Os níveis séricos de IgM em todos os pacientes, exceto um, diminuíram e foram mantidos em níveis baixos, embora tenham ocorrido aumentos transitórios após a interrupção temporal de tirabrutinib. Os autores descrevem que sintomas relacionados à doença, incluindo febre recorrente e hiperviscosidade, praticamente desapareceram.
A qualidade de vida (QV) relacionada à saúde reportada pelos próprios pacientes foi avaliada por questionários específicos que apontaram em sua maioria a manutenção de QV.
Em relação ao perfil de segurança, a nova análise aponta neutropenia grau 3-4, linfopenia e leucopenia em três, dois e um paciente, respectivamente. Hipertrigliceridemia de grau 3 relacionada ao tratamento também foi relatada. Nove pacientes apresentaram eventos hemorrágicos grau 1-2 (33%), um paciente apresentou fibrilação atrial grau 2 relacionada ao tratamento e um paciente apresentou hipertensão grau 1 relacionada ao tratamento. Eventos adversos cutâneos foram observados em 14 pacientes (52%).
“Em conclusão, tirabrutinib tem eficácia duradoura com perfil de segurança aceitável para macroglobulinemia de Waldenström em pacientes sem tratamento prévio e com doença recorrente/refratária”, concluem os autores.
A íntegra do estudo está disponível, em acesso aberto.
Referência: Sekiguchi, N., Rai, S., Munakata, W., Suzuki, K., Handa, H., Shibayama, H., Endo, T., Terui, Y., Iwaki, N., Fukuhara, N., Tatetsu, H., Iida, S., Ishikawa, T., Iguchi, D. and Izutsu, K. (2022), Two-year outcomes of tirabrutinib monotherapy in Waldenström’s macroglobulinemia. Cancer Science. Accepted Author Manuscript. https://doi.org/10.1111/cas.15344
