Onconews - Pesquisadores analisam cenário da terapia gênica no Brasil, desafios e perspectivas

Jonas Alex Morales Saute (foto), do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, é primeiro autor de artigo que analisa o estado atual dos ensaios clínicos e produtos de terapia gênica (PTG) aprovados para comercialização no Brasil. O trabalho está em acesso aberto no Lancet Global Health Americas e explora avanços e desafios para a produção, aprovação e incorporação de PTG no sistema de saúde pública, incluindo as terapias com células CAR-T, além de aspectos relacionados à sustentabilidade e à acessibilidade global.

Nesta análise, Saute et al. situam a terapia gênica como uma das áreas mais significativas para pesquisa e investimento no setor médico, com a previsão de crescer aproximadamente 30% ao ano até 2027. Cerca de 60 novos produtos aguardam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA até 2030, com a estimativa de alcançar 1 milhão de pacientes tratados até 2034.

“Os desafios relacionados à implementação de produtos de terapia gênica são assustadores para países de baixa e média renda, como o Brasil, e incluem a criação de um ambiente técnico, regulatório e econômico apropriado”, descrevem os autores. Saute e colegas também destacam que, apesar dos desafios, existe enorme potencial para países de baixa e média renda para explorar essa grande revolução da biotecnologia.

O Brasil aparece na 12ª posição na lista dos 15 países com maior volume de pesquisas com terapias gênicas, com 17 estudos identificados (1,94%), ilustram os autores, a partir de busca na plataforma ClinicalTrials.gov. Dados adicionais permitiram identificar outros cinco estudos envolvidos na pesquisa de PTG, o que eleva o total para 22 estudos de PTG ativos no Brasil, indica a análise. “O Brasil se destaca como o país com mais ensaios na América Latina e ocupa o segundo lugar entre os países do BRICS, incluindo membros adicionados recentemente”.

Entre os exemplos, a publicação ilustra o trabalho da Fundação Oswaldo Cruz no Rio de Janeiro (FIOCRUZ), que vai iniciar a produção de vetores lentivirais e vetores adeno-associados (AAV) usando as instalações antes dedicadas à vacina COVID-19 baseada em vetores virais e células CAR-T em salas limpas modulares. A iniciativa é replicável e marca o início da produção de células CAR-T para tratamento de pacientes com leucemia e linfoma no Instituto Nacional de Câncer (INCA).

Apesar do entusiasmo, o impacto dos custos das novas tecnologias ainda preocupa. O Zolgensma (Novartis®) para Atrofia Muscular Espinhal (AME) é o primeiro produto de terapia gênica incorporado pela CONITEC, ao preço de US$ 1,1 milhão (R$ 5,7 milhões) por paciente.

“Entender o valor que tratamentos duradouros e altamente eficazes podem fornecer a pacientes individuais e à sociedade é crucial para os países decidirem se, como e quando os PTGs se encaixam em suas agendas nacionais”, analisam, sem deixar de sublinhar a responsabilidade moral e social das empresas de oferecer medicamentos mais acessíveis, “para garantir acesso para populações em todo o mundo da forma mais equitativa e sustentável possível”.

A íntegra do artigo de Saute et al. está disponível em acesso aberto.

Além de Jonas Alex Morales Saute, que também assina como autor correspondente, o estudo conta com a participação de Virginia Picanço-Castro (USP Ribeirão Preto), Ana Carolina de Freitas Lopes (Conitec/FMUSP), João Batista da Silva Júnior (Anvisa/Universidade de Brasília), Johanna Henriques Nehm (Universidade Federal do Rio Grande do Sul - UFRGS), Franciele dos Santos Maciel (UFRGS), Ida Vanessa Doederlein Schwartz (HCPA/UFRGS), Juliana Maria Ferraz Sallum (Universidade Federal de São Paulo – Unifesp), Margareth Castro Ozelo (Universidade de Campinas – UNICAMP), Roberto Giugliani (HCPA/UFRGS), Martin Bonamino (Rede Nacional de Especialistas em Terapias Avançadas – Reneta/Instituto Nacional do Câncer – INCA), Hilda Petrs-Silva (Reneta/Universidade federal do Rio de Janeiro – UFRJ) e Guilherme Baldo (Reneta/UFRGS/HCPA).